A fibrose cística é uma doença genética rara que afeta cerca de 70 mil pessoas em todo o mundo. No Brasil, estima-se que ela atinja 1 a cada 10 mil nascidos vivos, mas somente cerca de 6 mil pessoas estão diagnosticadas e em tratamento.
Também conhecida como Mucoviscidose ou Doença do Beijo Salgado, ela é resultado da disfunção da proteína cystic fibrosis transmembrane condutance regulator (CFTR), o que faz com que toda a secreção do organismo seja mais espessa que o normal, dificultando sua eliminação. Os fluidos muito espessos começam a aderir indevidamente a diversos órgãos, sobretudo os dos sistemas digestivo e respiratório, comprometendo o funcionamento deles.
No final de 2019, surgiu a notícia de um novo medicamento contra a doença, o Trikafta, fabricado pela farmacêutica norte-americana Vertex. O Trikafta é uma combinação de três medicamentos de nova geração para o tratamento da fibrose cística: Elexacafor + Tezacaftor + Ivacaftor.
O medicamento TRIKAFTA corrige a proteína defeituosa causadora da Fibrose Cística, corrige o transporte de cloreto na membrana celular e, com isso, interrompe o ciclo de obstrução, inflamação e infecção que leva a deterioração pulmonar contínua, com considerável ganho de função pulmonar. Ou seja, corrige o defeito base da doença e inibe a progressão da patologia.
O medicamento foi aprovado pelo FDA (agência regulatória americana) em 21/10/2019 e aprovado pela ANVISA em 02/03/2022, após quase um ano do pedido de registro. A grande dificuldade dos pacientes portadores dessa condição rara é que o custo desse pode chegar até a R$ 167.356,63, a caixa com 84 comprimidos revestidos.
Apesar da vitória na aprovação do Trikafta pela ANVISA, até a presente data, o medicamento ainda não foi relacionado na lista do SUS. Porém, o Superior Tribunal de Justiça diz que será obrigação do poder público fornecer medicamentos não relacionados na lista do SUS, desde que presentes, cumulativamente, os seguintes requisitos:
A comprovação, por meio de laudo médico fundamentado e circunstanciado expedido por médico que assiste o paciente, da imprescindibilidade ou necessidade do medicamento, assim como da ineficácia, para o tratamento da moléstia, dos fármacos fornecidos pelo SUS; a incapacidade financeira do paciente de arcar com o custo do medicamento prescrito; e a existência de registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Assim, com a existência de laudo médico em que expressamente conste não haver outro tratamento disponível pelo SUS para paciente e que a ausência do medicamento TRIKAFTA implicará na progressão da doença, e consequentemente, na possibilidade de óbito, a justiça brasileira obriga e determina que o SUS forneça o medicamento nos termos da prescrição médica, para tratamento contínuo do paciente.
Apesar de ser um tratamento bastante complexo, exigindo muita disciplina, dedicação e tempo dos pacientes e de seus familiares, que também são participantes fundamentais no tratamento ao longo dos anos. É importante ter em mente que, graças aos avanços nos cuidados e tratamentos, as pessoas com Fibrose Cística têm vivido cada vez mais e melhor.
Para isso, é indispensável o acesso desses pacientes às terapias existentes e o acesso universal à saúde para poderem contar com acompanhamento multidisciplinar, que envolve uma série de profissionais como pediatras, clínicos gerais, pneumologistas, gastroenterologistas, radiologistas, geneticistas, nutricionistas, fisioterapeutas, psicólogos e enfermeiros.
